此次BLA主要是基于III期BENEGENE-2研究（n=45）的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，患者接受單劑次fidanacogene elaparvovec（5e11 vg/kg）治療12個(gè)月內(nèi)，年化出血率（ABR）相比標(biāo)準(zhǔn)預(yù)防治療組（接受FIX類藥物作為預(yù)防替代治療）顯著降低（1.3 vs. 4.43，P<0.0001），達(dá)到非劣效標(biāo)準(zhǔn)并且也達(dá)到了優(yōu)效標(biāo)準(zhǔn)。
