在家治療！罕見血液病PNH有望迎來新一代療法
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見且危及生命的血液病，由紅細(xì)胞被補(bǔ)體系統(tǒng)破壞引發(fā)，會突然出現(xiàn)血尿、貧血和血栓形成等癥狀。
PNH患者體內(nèi)的乳酸脫氫酶（LDH）水平明顯高于正常值，LDH是溶血的標(biāo)志，溶血時會增加血栓風(fēng)險，這也是PNH患者死亡的主要原因。
如果不進(jìn)行治療，
患者在5年內(nèi)的死亡風(fēng)險高達(dá)35%。
C5補(bǔ)體抑制劑和長效版依庫珠單抗是目前國際上PNH患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。但現(xiàn)有療法在長期療效和治療依從性方面還存在不少短板。
新一代C5補(bǔ)體抑制劑
近日，美國FDA已受理新一代C5補(bǔ)體抑制劑Crovalimab的生物制品許可申請，用于治療PNH患者。
Crovalimab（珂羅利單抗）是一款靶向補(bǔ)體蛋白C5的可循環(huán)使用單克隆抗體。它與C5結(jié)合可以誘導(dǎo)C5蛋白的降解，然后這一抗體可以通過與FcRn受體結(jié)合，重新被釋放到細(xì)胞外，與其它C5蛋白結(jié)合。
因此，Crovalimab在較低的劑量就可以達(dá)到迅速和持久的補(bǔ)體通路抑制。
此次申請主要是基于兩項III期研究（COMMODORE 1和COMMODORE 2）的積極結(jié)果。
COMMODORE 1和COMMODORE 2是兩項多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、陽性對照的III期臨床試驗。
試驗評估了Crovalimab替代或?qū)Ρ纫缼熘閱慰够騌avulizumab治療的安全性與療效。
試驗的主要終點(diǎn)為無需輸血的患者比例和溶血得到控制（乳酸脫氫酶水平≤1.5 x ULN）的患者比例。
結(jié)果顯示：
1、每4周皮下注射Crovalimab一次，在PNH患者中實(shí)現(xiàn)了疾病控制，并證明該藥品積極的獲益風(fēng)險比。
2、此外，Crovalimab與標(biāo)準(zhǔn)療法相比達(dá)成非劣效性，并具類似的安全性特征。
“ 抑制補(bǔ)體C5是當(dāng)前PNH患者的標(biāo)準(zhǔn)治療，患者需要每2周進(jìn)行一次靜脈給藥。
如果獲得批準(zhǔn)，Crovalimab將成為PNH的一個每月皮下注射治療藥物，并且患者可自行給藥?！?/span>
聲明：本文版權(quán)歸原作者所有，轉(zhuǎn)載文章僅為傳播更多信息，如作者信息標(biāo)記有誤，或侵犯您的版權(quán)，請聯(lián)系我們，我們將在及時修改或刪除內(nèi)容，聯(lián)系郵箱：marketing@360worldcare.com
