國(guó)產(chǎn)戈謝病酶替代療法申報(bào)上市
2024-11-14
來(lái)源：醫(yī)藥魔方Info
11月13日，北?？党尚?，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用維拉苷酶β）用于治療成人和兒童I型和III型戈謝病的新藥申請(qǐng)（NDA）。
CAN103是北?？党膳c藥明生物在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的一個(gè)合作項(xiàng)目，是中國(guó)一個(gè)針對(duì)戈謝病開(kāi)發(fā)的酶替代療法（ERT）。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年中國(guó)約有3,000名戈謝病患者。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
今年8月，CAN103的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)取得積極頂線數(shù)據(jù)，是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、劑量比較研究，旨在評(píng)估靜脈滴注CAN103每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，并設(shè)有開(kāi)放標(biāo)簽的擴(kuò)展期。
結(jié)果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達(dá)到了其主要療效終點(diǎn)，即治療9個(gè)月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。
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