當(dāng)?shù)貢r(shí)間2020年4月17日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Incyte公司的Pemazyre（pemigatinib）上市，用于靶向治療攜帶FGFR2基因融合或重排的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。Pemazyre是FDA批準(zhǔn)的一種，也是目前少有一種針對(duì)這一適應(yīng)癥的治療方法。同一天，F(xiàn)DA批準(zhǔn)FoundationOne CDx作為伴隨診斷，幫助識(shí)別可能符合Pemazyre要求的FGFR2融合或重排膽管癌患者。
由于較難發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)膽管癌患者通常被診斷為晚期，不能再通過手術(shù)治療且預(yù)后較差。對(duì)于這些患者，聯(lián)合化療藥物已經(jīng)成為標(biāo)準(zhǔn)的初步治療方法，但還沒有經(jīng)過FDA批準(zhǔn)的治療方法。FGFR基因在腫瘤細(xì)胞的增殖、存活、轉(zhuǎn)移和新血管形成中起著重要作用。FGFR的激活融合、重排、易位和基因擴(kuò)增與各種癌癥的發(fā)生密切相關(guān)。目前，研究人員約在9%~14%的膽管癌患者中發(fā)現(xiàn)FGFR2融合。本次獲批的Pemazyre是一種通過阻斷腫瘤細(xì)胞中FGFR2來阻止腫瘤細(xì)胞生長(zhǎng)和擴(kuò)散的口服激酶抑制劑。
據(jù)悉，Pemazyre的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該試驗(yàn)共納入146例經(jīng)過一線治療的晚期膽管癌患者，分為3個(gè)隊(duì)列：A組攜帶FGFR2融合，B組患者攜帶其他FGF/FGFR基因突變，C組沒有FGF/FGFR基因突變。其中A組為107位接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性FGFR2融合或重排的膽管癌患者。在臨床試驗(yàn)期間，患者連續(xù)14天每天接受一次Pemazyre治療，然后休息7天，治療周期21天，直到疾病進(jìn)展或患者經(jīng)歷不合理程度的副作用。為評(píng)估Pemazyre在試驗(yàn)中的治療效果，每8周對(duì)患者進(jìn)行一次掃描。
膽管癌患者使用Pemazyre治療的緩解率
該試驗(yàn)采用既定標(biāo)準(zhǔn)來衡量治療期間有多少患者腫瘤完全或部分縮?。傮w緩解率）。與其他兩組相比，Pemazyre在A組呈現(xiàn)較好的療效。結(jié)果顯示，總體緩解率為35.5％，其中2.8%為完全緩解，32.7%為部分緩解。在38例有療效的患者中，24例(63%)的療效持續(xù)6個(gè)月以上，7例(18%)的療效持續(xù)12個(gè)月或更長(zhǎng)時(shí)間。
在初步臨床證據(jù)表明該藥物相對(duì)于現(xiàn)有的治療方法有實(shí)質(zhì)性改善后，F(xiàn)DA授予Pemazyre“優(yōu)先審查和突破性療法”。作為Pemazyre加速審批的條件，申請(qǐng)者將完成并提交一項(xiàng)隨機(jī)試驗(yàn)結(jié)果，以證明該藥物對(duì)患者無進(jìn)展生存期或總體生存期的改善。
Incyte執(zhí)行官Hervé Hoppenot表示：“對(duì)膽管癌中FGFR2融合或重排的研究以及Pemazyre作為一個(gè)靶向治療方案的進(jìn)展表明，我們可將科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為可積極影響患者生活的解決方案。很榮幸將Pemazyre帶給患者，我們將立即提供這種新療法?！?/span>
FDA在同一天批準(zhǔn)了FoundationOne CDx作為Pemazyre的伴隨診斷。FoundationOne CDx是Foundation Medicine開發(fā)的全面基因組分析檢測(cè)方法，是廣泛用于實(shí)體瘤的伴隨診斷平臺(tái)。
Foundation Medicine醫(yī)學(xué)官Brian Alexander表示：“新療法及伴隨診斷的批準(zhǔn)是推進(jìn)對(duì)膽管癌患者護(hù)理的重要一步，因?yàn)檫@些患者的治療方案十分有限。我們的測(cè)序深度和范圍使我們能夠識(shí)別這種罕見的可能受益于Pemazyre的基因融合患者，凸顯了全面的基因組分析在膽管癌中的重要性。Foundation Medicine將繼續(xù)致力于擴(kuò)大患者獲得生物標(biāo)志物驅(qū)動(dòng)療法的機(jī)會(huì)，很高興FoundationOne CDx被批準(zhǔn)為又一療法的伴隨診斷。”
各界專家觀點(diǎn)
FDA腫瘤研究中心主任Richard Pazdur表示，“這項(xiàng)批準(zhǔn)表明，在致力于解決COVID-19大流行的同時(shí)，F(xiàn)DA仍然繼續(xù)致力于審查癌癥和其他嚴(yán)重疾病患者的治療方法的重要工作。對(duì)于Pemazyre，我們認(rèn)為觀察到的療效結(jié)果在臨床上是有意義的，并且對(duì)于攜帶FGFR 2基因融合或重排的腫瘤患者的總體風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估是有利的，特別是當(dāng)我們認(rèn)為這些患者在首次化療后沒有其他更好地選擇的時(shí)候。”
MSK癌癥中心的醫(yī)學(xué)博士GhassanAbou-Alfa表示：“盡管膽管癌被認(rèn)為是一種罕見的疾病，但在過去的三十年中，發(fā)病率一直在上升。令人鼓舞的是，對(duì)于一線化療或手術(shù)后選擇有限、復(fù)發(fā)率很高的患者，現(xiàn)在有一種新的靶向治療可以選擇?！?/span>
膽管癌基金會(huì)主席Stacie Lindsey認(rèn)為：“Pemazyre的批準(zhǔn)為患者提供了令人興奮的新治療選擇，并將為那些面臨困難的診斷過程和預(yù)后不良的患者帶來希望?！?/span>
靶向癌癥基金會(huì)執(zhí)行主任Jim Palma表示：“膽管癌等罕見癌癥的患者在針對(duì)其病情進(jìn)行可用的研究和治療選擇時(shí)通常面臨其他挑戰(zhàn)。對(duì)于整個(gè)罕見的癌癥群體來說，這種療法和伴隨診斷的獲批是一個(gè)轉(zhuǎn)折點(diǎn)。這不僅會(huì)改變FGFR2融合和選擇性重排的膽管癌患者的人生，而且還增強(qiáng)了對(duì)全面的基因組譜分析的迫切需求，以及科學(xué)家、臨床醫(yī)生、患者和倡導(dǎo)組織之間合作的強(qiáng)大力量。”
參考資料：
1. FDA Approves First Targeted Treatmentfor Patients with Cholangiocarcinoma, a Cancer of Bile Ducts
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-cholangiocarcinoma-cancer-bile-ducts
2. FDA Approves Incyte’s Pemazyre(pemigatinib) as First Targeted Treatment for Adults with Previously Treated,Unresectable Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma
https://www.businesswire.com/news/home/20200417005657/en/%C2%A0FDA-Approves-Incyte%E2%80%99s-Pemazyre%E2%84%A2-pemigatinib-Targeted-Treatment
3. Foundation Medicine Receives FDAApproval for FoundationOneCDx as the Companion Diagnostic for Pemazyre(pemigatinib), the First FDA-Approved Targeted Therapy for Adults withPreviously Treated Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma
https://www.businesswire.com/news/home/20200417005660/en/Foundation-Medicine-Receives-FDA-Approval-FoundationOne%C2%AECDx-Companion
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